Genie genetique : th. genique

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  • Publié le : 2 mars 2010
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Principe
L'absence ou la structure défectueuse d'un gène peut modifier la composition des protéines produites par la cellule provoquant ainsi certaines maladies héréditaires (mucoviscidose, myopathie) ainsi que d'autres maladies (cancer). Ces maladies pourraient être combattues en insérant un gène fonctionnel dans la cellule malade, pour compenser le gène absent ou défectueux ou pour augmenterla production de protéines.
La thérapie génique est une nouvelle approche de traitement ou de prévention des maladies qui utilise les gènes comme médicaments. Elle consiste à transférer des gènes dans les cellules des patients afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques, nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées.
Le principe de la thérapie génique repose donc surla possibilité d'introduire dans le noyau d'une cellule vivante un gène, c'est-à-dire une portion d'ADN qui contrôle la fabrication d'une protéine, afin d'induire un effet thérapeutique. A la différence d’un médicament qui agit sur l'activité des protéines et sur les fonctions cellulaires, la thérapie génique cherche à intervenir plus en amont, à la source même des dysfonctionnements.Précisément ...
Chaque cellule de l'organisme a la capacité de produire les différentes protéines essentielles à la structure, à la fonction et à la croissance cellulaires.
Les gènes sont des segments d'acide désoxyribonucléique (ADN) présents dans chaque cellule, qui fournissent les informations nécessaires pour produire les protéines, destinées au bon fonctionnement de l'organisme. La thérapie géniqueva essayer de modifier les gènes qui sont déficients et fonctionnent mal. Il faut donc agir au sein de chaque cellule malade sans altérer les cellules saines. Le but recherché, complexe à atteindre, est donc la modification de la production des protéines.
La production de protéines commence dans le noyau de la cellule lorsque l'ADN est copié ou transcrit pour devenir un acide ribonucléique (ARN),dénommé "ARN messager". Des séquences particulières appelées "promoteurs" contrôlent le nombre de copies (transcription) des gènes et régulent l’expression génique. L'ARN messager migre alors hors du noyau de la cellule vers le cytoplasme, où il est traduit en protéine. Ce processus de transcription et de traduction aboutissant à la production de protéine par la cellule est appelé "expressiongénique".
La notion de thérapie génique est aujourd’hui davantage un principe général qu’une technique précise. Car les méthodes utilisées sont extrêmement diverses, selon que le traitement a pour but d’obtenir la production d’une protéine active, remplaçant une protéine manquante ou inactive (affections héréditaires), ou de lutter contre des maladies comme les cancers ou le sida. Les techniques detransport du gène à l’intérieur des cellules sont, elles aussi, très variées et peuvent être couplées à d‘autres stratégies, notamment vaccinales, ce qui rend encore plus compliquée la démarche utilisée.

Transfert des gènes thérapeutiques
La méthode des vecteurs : la vectorologie
Pour aller modifier les gènes malades, un gène thérapeutique doit être introduit dans les cellules cibles dupatient. L'introduction du "gène médicament" à l'intérieur de la cellule cible requiert une sorte de cheval de Troie, le vecteur. Il constitue un élément clé du succès de la thérapie génique. Son rôle est décisif car il permet de contenir le gène d'intérêt, transférer le gène dans un nombre suffisant de cellules cibles, transporter le gène dans le noyau de la cellule, et permettre l'expression du gèneet la production de protéines sur une période suffisante pour obtenir un effet thérapeutique.
On décrit deux types de vecteurs :
Les vecteurs les plus utilisés jusqu'à aujourd'hui sont des vecteurs viraux.
Au cours de l'évolution biologique, les virus ont acquis la capacité de migrer et de pénétrer dans les cellules cibles de certains organes et d'introduire leur ADN dans les noyaux de...
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