La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique. ( en gros definition du bouquin)

Où en est la recherche ?

La recherche sur la mucoviscidose est très active en France et dans le monde. Les principales pistes concernent l’amélioration des traitements symptomatiques, la recherche de molécules capables d’améliorer le fonctionnement de la protéine CFTR défectueuse (par action directe ou par le biais de gènes modificateurs) et la thérapie génique, consistant à introduire dans les cellules malades des gènes CFTR fonctionnant correctement. Ces techniques sont faisables mais elles ne sont pas encore efficaces en pratique.

Une autre voie de recherche est celle de la production d’un vaccin contre Pseudomonas aeruginosa qui est délétère pour les poumons. D’autres études cherchent à comprendre et à modifier les mécanismes de résistance aux antibiotiques des différents germes impliqués dans les infections respiratoires de la mucoviscidose.

Des études en cours tentent de comprendre les mécanismes inflammatoires de la mucoviscidose et l’éventuelle action protectrice de certains acides gras de l’alimentation.

( a mettre dans la 4ieme partie)

(introduction)
Le gène CFTR possède l’information pour la fabrication d’une protéine. La ctfr qui régule le transport du chlore à travers la membrane des cellules. Du fait des mutations du gène CFTR, la protéine est soit absente, soit anormale. Par conséquent, le chlore ne peut pas traverser correctement les membranes des