La thérapie génique

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  • Publié le : 20 mars 2011
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La thérapie génétique

Introduction :
QU'EST CE QUE LA THERAPIE GENIQUE ?

La thérapie génique est une nouvelle méthode thérapeutique dont l’objectif est l’introduction d’une séquence d’informations génétiques dans un type de cellules afin de traiter le gène atteint.

3 - LE VECTEUR :

Un vecteur, un retrovirus rendu inoffensif, est utilisé pour introduire le gène sain dans le noyau dela cellule et ainsi de remplacer le gène déficient. Ce vecteur permet d’introduire le matériel génétique dans la cellule cible par « transfert ».

L'avantage du retro-virus c'est qu'il est capable de s'intégrer au génome de la cellule, à la différence de l'adénovirus. En se divisant, la cellule, modifiée par ce retrovirus, transmet également le gène médicament à ses cellules filles. Or lescellules de la möelle osseuse ont la particularité de se diviser énormément, au minimum de dix à onze fois 

Le gène traité par "transfert de gènes" est ensuite réinséré dans la séquence, et par voie de conséquence, réintroduit dans le corps humain (voir : Thérapie Génique / Le Principe).
Du point de vue éthique, la convention de bioéthique du conseil de l’Europe a statué que cette thérapies’appliquait uniquement aux cellules somatiques et non germinales afin d’éviter la transmission héréditaire de l’expression du nouveau gène.

Dans un premier temps les maladies génétiques monogéniques sont apparues comme la cible idéale étant donné qu’un seul gène était impliqué et identifié.

Mais rapidement les essais ont été recentrés sur les maladies acquises comme le cancer ou le sida. Il est eneffet à priori plus aisé de détruire que de réparer une cellule :

Chacune de ces méthodes ne requiert qu’une expression transitoire du transgène.

Actuellement 396 essais cliniques ont été réalisés sur 3300 patients.

Ils concernent :

le cancer à 64 %
les maladies infectieuses à 8%
les maladies héréditaires monogéniques à 15 %
le marquage cellulaire à 10 %
autres 3%.

Les premiersrésultats sont globalement encourageants même s’il a fallut attendre plus de 10 ans après le premier essai.

Deux succès sont à noter au cours de l’année 2000 :

la guérison par l’équipe du professeur Fischer de trois nourrissons atteints d’immunodéficience congénitale profonde à Necker –Enfants malades Paris;

la réduction d’une tumeur cérébrale d’un patient de la Pitié-Salpêtrière par l’équipe duprofesseur Klatzmann.

Il est à noter en revanche le premier décès d’un jeune américain au mois de mai des suites d’une charge de vecteurs viraux trop intensive. Ce "semi-échec" (taux de réussite : 2 sur 3 si l'on compare l'expérience américaine avec la française) a donné naissance à une vive polémique mondiale dans les milieux concernés.
 
La thérapie génique est une méthode thérapeutique, pourl'heure expérimentale, qui repose sur une idée simple : si un gène est responsable d'une maladie, il suffit de remplacer le gène défectueux par le gène intact pour guérir la maladie. La thérapie génique utilise des gènes comme médicaments pour traiter certaines maladies génétiques ou pour modifier un comportement cellulaire. Il s’agit de transférer des gènes dans les cellules des patients afin deproduire des protéines thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées.

Aujourd'hui, quand on parle de thérapie génique, il s'agit de la thérapie génique somatique : des gènes sont introduits exclusivement dans des cellules somatiques, c'est à dire non sexuelles.
Si l'expérience est portée sur des cellules sexuelles, il s'agit de thérapie géniquegerminale. Cette une technique qui n'est pas encore maîtrisée. Elle consisterait à appliquer la thérapie génique à un embryon au stade précoce ou aux cellules germinales d'un adulte (ovule ou spermatozoïdes). Le gène introduit serait alors transmis à toutes les cellules du futur individu modifiant son patrimoine génétique. Cette méthode pose des problèmes éthiques, notamment parce qu'elle touche au...