T.P.E.: La thérapie génique

Problématique: Comment la thérapie génique a t-elle permis de traiter des maladies jusque là incurables?

Plan: I} Principe et processus de la thérapie génique
II}un cas concret: la mucoviscidose

Introduction:

La thérapie génique est une méthode thérapeutique qui permet de corriger, à l'intérieur des cellules de l'organisme humain, des dysfonctionnements qui, en affectant son programme génétique, sont responsables de pathologies graves et le plus souvent incurables. Le principe de la thérapie génique est apparu à la fin des années 1960 mais les premiers essais cliniques ont été effectués en 1989 aux États-Unis par S. Rosenberg.
Au cours de ce T.P.E., nous expliquerons le principe de la thérapie génique et étudierons ensuite un cas concret : la mucoviscidose.

I} Principe et processus de la thérapie génique

Schéma représentant les différentes étapes de la thérapie génique

La thérapie génique consiste à greffer un gène sain sur un organisme porteur d'un gène défectueux dans l'espoir de corriger un processus pathologique. Pour ce faire, un gène, un vecteur ( organisme qui permet de pénétrer et d'insérer la nouvelle information génétique dans la cellule) et une cellule cible sont indispensables pour ce traitement. Néanmoins, le résultat de cette manipulation n'est pas fiable à 100%. En effet, le corps humain, se protégeant d'intrusions extérieures, résiste donc à toute introduction d'ADN étranger dans son génome, ceci explique la complexité de cette opération. Cette opération s'effectue suivant quatre étapes essentielles au bon fonctionnement de la thérapie génique. Toutefois, il existe plusieurs méthodes et vecteurs permettant l'introduction du gène dans l'organisme.

1) Les étapes du processus de la thérapie génique

Les quatre étapes les plus importantes de la thérapie génique sont les suivantes : - On isole tout d’abord le gène d’intérêt thérapeutique puis on le clone. Les connaissances du génome humain sont