Principe
L'absence ou la structure défectueuse d'un gène peut modifier la composition des protéines produites par la cellule provoquant ainsi certaines maladies héréditaires (mucoviscidose, myopathie) ainsi que d'autres maladies (cancer). Ces maladies pourraient être combattues en insérant un gène fonctionnel dans la cellule malade, pour compenser le gène absent ou défectueux ou pour augmenter la production de protéines.
La thérapie génique est une nouvelle approche de traitement ou de prévention des maladies qui utilise les gènes comme médicaments. Elle consiste à transférer des gènes dans les cellules des patients afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques, nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées.
Le principe de la thérapie génique repose donc sur la possibilité d'introduire dans le noyau d'une cellule vivante un gène, c'est-à-dire une portion d'ADN qui contrôle la fabrication d'une protéine, afin d'induire un effet thérapeutique. A la différence d’un médicament qui agit sur l'activité des protéines et sur les fonctions cellulaires, la thérapie génique cherche à intervenir plus en amont, à la source même des dysfonctionnements. Précisément ...
Chaque cellule de l'organisme a la capacité de produire les différentes protéines essentielles à la structure, à la fonction et à la croissance cellulaires.
Les gènes sont des segments d'acide désoxyribonucléique (ADN) présents dans chaque cellule, qui fournissent les informations nécessaires pour produire les protéines, destinées au bon fonctionnement de l'organisme. La thérapie génique va essayer de modifier les gènes qui sont déficients et fonctionnent mal. Il faut donc agir au sein de chaque cellule malade sans altérer les cellules saines. Le but recherché, complexe à atteindre, est donc la modification de la production des protéines.
La production de protéines commence dans le noyau de la cellule lorsque l'ADN est copié ou transcrit pour devenir un acide ribonucléique