La maladie de duchenne

375 mots 2 pages
La myopathie de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie humaine qui se caractérise par une grande faiblesse musculaire apparaissant dès l’enfance et conduisant irrémédiablement au décès des personnes atteintes vers la deuxième ou troisième décennie de la vie .Les recherches sont intenses dans ce domaine non pas en raison de l'importante fréquence de la DMD dans la population (un garçon sur 3500 à la naissance) mais du fait de sa gravité et du caractère incurable de cette maladie. L'engouement pour le Téléthon et les multiples actions de l'Association Française contre les Myopathies (AFM) sont des exemples qui témoignent de l'intérêt porté à la fois par la communauté scientifique et par la population à cette maladie héréditaire. De nombreux modèles animaux ont été décrits , dont la souris et le Golden Retriever qui partagent avec l'Homme le même support génétique . Le chien GRMD, pour Golden Retriever Muscular Dystrophy, est reconnu comme modèle canin de la DMD pour de nombreuses raisons. Après avoir évoqué les mécanismes pathologiques et les manifestations de la DMD chez l'Homme et chez le Chien, nous ferons le point sur les avancées en thérapie génique qui font aujourd'hui du Golden Retriever un modèle incontournable pour la DMD. Les expérimentations chez le Chien se développent dans le domaine de la thérapie génique, essentiellement depuis que ses multiples intérêts en tant que modèle font l'unanimité dans la communauté scientifique. Les exemples de maladies génétiques à l'étude sont nombreux parmi les plus de 450 recensées par la base de données OMIA; certaines d'entre elles, par leurs perspectives d'applications en médecine humaine essentiellement, ont été particulièrement analysées. Les recherches, de plus en plus poussées, ont permis de comprendre les mécanismes génétiques à la base des symptômes observés chez les sujets atteints et ont mené rapidement à des tentatives de traitement par thérapie génique.il a été choisi de traiter

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