Ex vivo

doivent être ciblées par le gène médicament. Deux méthodes peuvent être distinguées : la thérapie génique in vivo et la thérapie génique ex vivo. A) Dans le cas de la thérapie in vivo, le gène médicament est directement apporté par injection au sein de l’organe ou du tissu malade ou par voie sanguine pour des cibles tissulaires de volume importante. B) Dans le cas de la thérapie ex vivo, une premières étape consiste a prélever chez le malades les cellules ciblées par la thérapie, éventuellement

chez l’Homme, dans l’état actuel des connaissances et des techniques, concernent la thérapie génique somatique . En fonction de l’indication, le transfert de gène peut se faire par deux approches communément appelées : ex vivo et in vivo. La thérapie génique ex vivo: Utilisée dans de nombreux protocoles, elle consiste à prélever des cellules cibles de l'individu et à les confronter aux vecteurs de transfert du gène thérapeutique en dehors de l'organisme. Les cellules sont ensuite réintroduites

selon le type de vecteur, peut entraîner l'intégration de nouveaux gènes dans le génome de la cellule hôte. Les vecteurs doivent être administrés à des types de cellules cibles particulières. Le premier, c'est la thérapie de la lignée somatique ex vivo, par laquelle les cellules cibles sont enlevées du corps, cultivées en laboratoire avec un vecteur, puis réinsérées dans le corps. En général, ce processus est réalisé à l'aide de cellules sanguines, car ce sont les plus faciles à enlever et à réintroduire

d'un organisme pour y corriger une anomalie (mutation, altération...) à l'origine d'une pathologie. Il s'agit souvent d'apporter un gène normal et fonctionnel dans une cellule où le gène présent est défectueux. Ce procédé s’effectue (ex vivo ou in vivo, ici ex vivo) en plusieurs étapes : Défauts : Le principal défaut de la thérapie génique est le fait que la plupart, sinon la totalité des essais se soldent par un échec (au cas contraire, elle n’améliore que très légèrement la santé du patient)

somatique Ce type de thérapie possède deux méthodes (figure 2) • In vivo Elle consiste à administrer le matériel génétique directement dans le tissu cible au sein de l'organisme, alors que le transfert du nouveau gène se produira dans les cellules cibles à l'intérieur de l'organisme. L'inconvénient majeur de cette technique est le risque d'exposer la totalité de l'organisme au vecteur. • Ex vivo Dans l'approche ex vivo, les cellules cibles sont prélevées au patient, cultivées, modifiées

depuis 2009, commence à se développer aux États-Unis des coopératives de conception libre de médicaments, notamment génétique1. Étude de l'effet de la substance in vitro sur des micro-organismes en culture, "ex vivo" sur des organes isolés ou sur des récepteurs biologiques purifiés, puis in vivo, c'est-à-dire sur l'animal de laboratoire vivant. Recherche d'une forme galénique adaptée. On cherche tant que possible à obtenir une forme orale stable, celle-ci étant la plus simple à prendre par le futur

liposomes, servent alors de moyen de transport au "gène médicament". -  On administre ensuite le vecteur au patient en utilisant une de ces méthodes : in vivo (à l’intérieur de l’organisme) par l’administration directe au patient du vecteur portant le gène thérapeutique dans la circulation sanguine. Le vecteur doit atteindre ensuite les cellules cibles. ex vivo (en dehors de l’organisme) en prélevant les cellules cibles sur le patient, en les cultivant dans des conditions de laboratoire appropriées, en les

dans l'organisme afin qu'elles prolifèrent et permettent d'avoir un système immunitaire fonctionnel. Méthodes d'injection: La méthode EX VIVO : C’est la méthode la plus utilisée, elle consiste à extraire des cellules du patient et à y insérer, à l’aide de vecteurs, les gènes modifiés pour ensuite les réintroduire dans l’organisme du malade. La méthode IN VIVO : Elle consiste à injecter le vecteur portant le gène thérapeutique directement dans la circulation sanguine, celui-ci atteindra donc les

cellules malades sont prélevées, le gène médicament est injecté in vitro et les cellules saines sont réinjectées aux patients), in vivo ( le gène médicament est véhiculé par le sang ou par les voies respiratoires jusqu’aux cellules malades) ou in situ ( le gène médicament est directement injecté dans les cellules malades du patient). Les protocoles in vitro, ou ex vivo, impliquent d’abord qu’il n’y ait qu’une petite zone de cellules à prélever. Il est en effet impossible à l’heure actuelle de prélever

cellules d'un tissu pour remédier aux conséquences d'une maladie héréditaire ou acquise. Ce transfert peut être fait directement dans le corps (in vivo) ou «ex-vivo», c'est-à-dire sur des cellules isolées, traitées avec les vecteurs de transfert génique et ensuite réimplantées pour recoloniser le tissu concerné par la maladie. L'exemple classique de transfert ex-vivo se fait dans les cellules de la moelle osseuse pour lesquelles la technique d'extraction et de réimplantation est maîtrisée depuis plusieurs