Approche des maladies dégénératives :

recherche translationnelle : recherche fondamentale, étude préclinique (recherche sur des modèles animaux ou cellulaires pour confirmer la pertinence et la sécurité d'un diagnostic ou d'un traitement, avant de procéder à des essais sur l'homme), et enfin étude clinique (étude réalisée en thérapeutique médicale humaine pour évaluer l'efficacité et la tolérance d'une méthode diagnostique ou d'un traitement sur un panel de patients) pour aboutir à une application industrielle.

→ respect de la bioéthique : les traitements testés sur l'homme l'ont été au préalable sur d'autres espèces.
Il reste cependant une part de doute : le traitement va-t-il avoir les mêmes réactions sur l'homme que sur les espèces testées au préalable.
La part de risque est jugée minime : les modèles animaux élaborés sont pertinents et prédictifs et permettent de mettre en œuvre des méthodologies transposables à l'Homme.

Problème : le fait de développer des modèles animaux exprimant les symptômes des maladies est-il éthique ?

Cette procédure a dors et déjà été mise en œuvre dans la recherche d'un traitement pour la maladie de Parkinson.
→ développement d'un modèle primate exprimant les symptômes de Parkinson
→ développement d'un stimulateur à haute fréquence du système nerveux central → hautement efficace chez le primate
→ lancement de la procédure clinique.

Pour la maladie de Huntington :
→ manipulation génétique à l'aide d'un virus : effets concluants sur les modèles animaux mais problèmes pour lancer les procédures cliniques : exigences de sûreté et de tracabilité : sa production doit respecter toutes les contraintes réglementaires liées à la fabrication d'un médicament et est de ce fait très coûteuse.
→ solution : financement du Généthon permet de constituer une passerelle entre les recherches en laboratoires et les tests sur les patients.

SOURCE : DEFIS DU CEA N°178