Thérapie génique

3228 mots 13 pages
THERAPIE GENIQUE
Les bases de la thérapie génique remonte aux années 70, lorsque se développent les technologies de l'ADN recombinées . Les premiers résultats sur des modèles animaux en laboratoire étant concluants, les essais cliniques chez l'humain débutent lors des années 90. En effet, elle a été appliquée pour la première fois à l'homme en 1989, aux États-Unis, mais c'est en 1990 seulement que la première expérience à visée véritablement thérapeutique a eu lieu, dans le même pays, au bénéfice d'un enfant atteint d'une maladie héréditaire rarissime, le déficit en adénosine désaminase. Peu après, cette nouvelle méthode gagne l'Europe ; elle est expérimentée pour la première fois en France en 1993.
Très médiatisée, cette technique entraîne beaucoup d'espoir et d'attente de la part de tous : communauté scientifique, malades, diverses associations et population.
1.Qu’est-ce que la thérapie genique ( contexte historique + def et principe ) A – Comment est né la therapie genique ? Le concept de thérapie génique part d’une idée simple : puisque l’on sait que des copies anormales d’un gène peuvent être responsables de certaines maladies, pourquoi ne pas essayer de remplacer ou modifier les gènes qui sont déficients ? En effet, une cellule humaine peut traduire en protéines n’importe quel gène si ce gène est introduit dans le noyau de la cellule, même si ce gène ne fait pas partie du stock de gènes humains. La thérapie génique est donc la méthode qui consiste à introduire du matériel génétique (gène) dans les cellules d’un organisme pour corriger une anomalie qui provoque diverses maladies
Le défi de la thérapie génique est de parvenir à corriger, à l'intérieur des cellules d'un organisme humain, les anomalies qui, en affectant son génome (l'ensemble du matériel génétique), sont responsables de pathologies graves et, le plus souvent, actuellement incurables

L'objectif est donc de pouvoir supprimer la cause de la maladie et de ne plus se contenter

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