La thérapie génique

LA THERAPIE GENIQUE

I. PRINCIPE DE THÉRAPIE GÉNIQUE
La thérapie génique est l’ensemble des approches permettant de transférer une nouvelle information génétique dans les cellules somatiques d’un malade afin de soigner sa pathologie. Cette information génétique (ou gène médicament) n’est pas transmissible à ses descendants, car il n’est pas introduit dans les cellules germinales impliquées dans la reproduction d’une espèce. Plusieurs stratégies peuvent être envisagées en fonction de la pathologie concernée et des cellules qui doivent être ciblées par le gène médicament. Deux méthodes peuvent être distinguées: la thérapie génique in vivo et la thérapie génique ex vivo. Dans le cas de la thérapie génique in vivo, le gène médicament est directement apporté par injection au sein de l’organe ou du tissu malade ou par voie sanguine pour des cibles tissulaires de volume important. Dans le cas de la thérapie génique ex vivo, une première étape consiste à prélever chez le malade les cellules ciblées par la thérapie, éventuellement à les sélectionner puis à les amplifier. C’est seulement au cours de cette étape que les cellules cibles sont modifiées génétiquement par transfert du gène médicament avant d’être réadministrées chez le patient. La thérapie génique a déjà fait l’objet de nombreux essais cliniques, notamment dans le cancer. Les maladies génétiques rares représentent un pourcentage de plus en plus important de ces essais.

II. OBJECTIFS DE LA THÉRAPIE GÉNIQUE
Le communauté scientifique et médicale espère pouvoir un jour traiter par thérapie génique de nombreuses maladies. Voici quelques exemples d’applications notamment dans le domaine des maladies génétiques ou acquises, du cancer, des infections, de la vaccination et des déficits enzymatiques.

II.1. Thérapie génique des maladies monogéniques
L’apport du gène peut avoir des objectifs différents selon l’origine de la maladie, qu’elle soit consécutive à une perte ou à un gain d’une