Dr. Mattari

28-05-2012 H.K

Les essais thérapeutiques
Définition de l’essai thérapeutique :
Essai thérapeutique ou l’essai randomisé (de l’anglais « random », par tirage au sort), constitue une méthode très efficace pour établir la causalité (d’un traitement, d’un test diagnostic, d’un test de dépistage, …) La distribution des sujets dans les groupes à comparer se fait aléatoirement par tirage au sort Le programme de développement d’un nouveau médicament comprend 9 étapes : 1. Sélection et obtention du composé chimique 2. Recherches des substances actives (dans ce même composé) 3. Production de cette substance en quantité suffisante 4. Etude toxicologique (sur les animaux) 5. Essais cliniques phase I : détermination sur quelques volontaires de la posologie pouvant être administrée chez l’homme (dose minimale produisant une activité). 6. Essais cliniques Phase II : Etude faite sur quelques sujets afin de déterminer si une dose donnée d’une substance est assez active pour justifier des essais ultérieurs. 7. Essais Cliniques Phase III : - Comparer un nouveau traitement au traitement connu ou - Choisir le plus efficace de deux médicaments ou - Comparer un traitement avec un placebo 8. Essais cliniques Phase IV : étude des effets secondaires à long court ➩pharmacovigilance 9. Généralisation de l’emploi de la substance.  R : Randomisation : tirage au sort  M : manœuvre : - Traitement, - Test diagnostique, - Test de dépistage. Le tirage au sort permet d’éliminer les biais (= erreurs systématiques) Il existe des biais de confusion, de sélection, de participation, … et des biais d’auto-sélection quand les sujets sont volontaires Exemple : On veut comparer deux traitements A et B. La règle générale est de choisir deux groupes par tirage au sort. En fin de l’essai, on va démontrer s’il y a une différence significative entre les deux traitements Cette différence a deux sens : - A et meilleur que B ou B est meilleur que A ➩ différence à sens bilatérale - On veut