Virologie
Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus. Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique.
La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique.
Sommaire
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1 Historique
2 Toutes les pathologies sont des cibles potentielles de la thérapie génique
3 Transporter un gène: la problématique des vecteurs en thérapie génique
3.1 Vecteurs viraux
3.1.1 Vecteurs adénoviraux
3.1.2 Vecteurs rétroviraux
3.1.3 Vecteurs dérivés de l’AAV
3.1.4 Vecteurs dérivés d’autres virus
3.2 Vecteurs non viraux
3.3 Administration du vecteur
4 Des stratégies sans limites
4.1 Une maladie, un gène muté, la stratégie phare de la thérapie génique
4.2 Une maladie, un contexte génétique mal connu, des « gènes de secours » possibles
4.3 Le cancer, une maladie à la génétique trop complexe
4.4 Bloquer des processus en transférant un gène
4.5 Manipuler le développement
5 Une réussite mitigée, de nombreux échecs, les premiers effets secondaires
6 Thérapie génique et société
7 Voir aussi
8 Références
9 Liens externes
Historique [modifier] Le concept de thérapie génique - réparer ou modifier le patrimoine génétique pour traiter une pathologie - est réellement évoqué par la communauté scientifique à la fin des années 1960[1]. Mais si tous les éléments théoriques sont présents, le niveau technologique ne permet pas encore de réaliser pratiquement cette approche. L’amélioration des connaissances concernant