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Bioéthique & thérapies géniques

7512 mots 31 pages
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AMPD Languedoc Roussillon Hôpital Lapeyronie
Service de Pharmacologie médicale et toxicologie
191, avenue du doyen Gaston Giraud 34295 Montpellier cedex 5

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Le dopage par modification du matériel génétique
2ème partie:
Introduction à la thérapie génique
Février 2013

1. Quel est le principe de la Thérapie génique ?
La notion de thérapie génique est apparue dans les années 70. En 1972, Friedmann et
Roblin ont publié un article intitulé "Gene therapy for human genetic disease?" dans le magazine Science. (15)
Le premier essai de thérapie génique est autorisé aux Etats unis en 1990. Il a été réalisé au
NIH par French Anderson et Michael Blaese pour soigner une petite fille de trois ans atteinte de l'ADA (Adénosine désaminase), une maladie entraînant un effondrement total des défenses immunitaires. (16) Cependant, la technique utilisée a été remise en question en 2000 et les essais ont été arretés et ré-étudiés en 2002, quand deux enfants traités ont developpé une leucémie. En parallèle, des essais cliniques de la thérapie génique dans le traitement d'autres pathologies (thalassémie, cancers…) sont réalisés. En 2003, ils essaient de traiter la maladie de Parkinson. L'interférence ARN semble être une nouvelle façon de traiter la maladie de
Huntington. Depuis, de nombreux protocoles cliniques sont en cours. (15)
La thérapie génique est en passe actuellement de se constituer en spécialité à part entière.

Rédaction : Laurène Castagné AMPD Languedoc Roussillon http://www.chumontpellier.fr/ampd/

Téléphone :04.67.33.22.73

Ampld34@chu-montpellier.fr

AMPD Languedoc Roussillon Hôpital Lapeyronie
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Définition de la thérapie génique

La thérapie génique est une stratégie thérapeutique basée sur le transfert de gène. Elle a pour but d’introduire chez un patient la copie normale du ou des gènes déficients responsables de sa

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