La mucoviscidose est une maladie génétique et héréditaire, en effet c’est la plus fréquente ; elle touche 1 nouveau-né sur 4500 en France. Cette maladie a été identifiée en 1936. Elle se déclare à des âges variés : dans l’enfance, et même à l’âge adulte. De nombreuses recherches sont menées afin de trouver un moyen de guérir la maladie. Néanmoins, des progrès ont été fait actuellement l’espérance de vie d’un patient atteint peut aller jusqu'à 46 ans alors qu'elle n'était que de 7 ans.
A l'échelle moléculaire, on constate que la mucoviscidose est la conséquence de la mutation du gène CFTR, qui est un fragment d'ADN situé sur le chromosome 7. L'allèle normal de ce gène permet la fabrication de la protéine CFTR, et dont la fonction est de former un canal perméable aux flux d'ions chlorure entre les cellules épithéliales et le mucus .Ces ions chlorure iront par la suite fluidifier le mucus. En revanche, en présence de l'allèle défectueux, la protéine n'est pas codée correctement et cela entraîne son dysfonctionnement ou sa destruction et le mucus n'est donc pas fluidifié. L'anomalie se trouve donc au niveau du génotype du sujet atteint: en effet chaque triplet d'un gène code un acide aminé précis or, lorsqu'un seul nucléotide est muté, l'acide aminé formé est différent ou alors il n'a pas été formé.
Le but de cette thérapie était de corriger la maladie en introduisant un allèle sain du gène CFTR dans les cellules épithéliales. On introduit un fragment d'ADN porteur de l'allèle sain dans l'ADN d'un vecteur viral inoffensif puis on l'administre par aérosol. Celui-ci infecte les cellules épithéliales et ainsi la cellule infectée synthétise une protéine CFTR fonctionnelle. Malheureusement, cette technique n'est pas durable puisque les cellules épithéliales se renouvellent constamment. De plus, le système immunitaire va identifier progressivement le virus et le détruira.

Kalydeco est utilisé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de six ans et