Analyse en intention de traiter et analyse per protocole

Résumé

Les essais contrôlés randomisés (ECR) sont le type d’essai idéal pour juger de l’efficacité et de la sécurité des traitements. Dans la pratique, un certain nombre de patients randomisés ne suivront pas le protocole préétabli de l’essai. Les investigateurs feront une analyse en intention de traiter s’ils analysent tous les patients randomisés dans leur groupe d’origine, ou une analyse per protocole s’ils ne considèrent que les patients ayant respecté le protocole. L’analyse en intention de traiter (ITT) est la seule méthode d’analyse permettant de donner des résultats non biaisés ; elle est recommandée comme méthode d’analyse principale des ECR dans la majorité des cas. Elle doit être appréhendée comme une attitude englobant la conception, le suivi et l’analyse des essais. L’ITT est en particulier sensible à la complétude des données recueillies et aux méthodes de traitement des données manquantes.
L’analyse per protocole est utile pour mieux décrire l’effet « pharmacologique » du traitement en particulier dans les essais d’équivalence ou de non infériorité. Même lorsqu’elle est indiquée, elle être toujours complétée par une ITT.

Mots clés : intention de traiter, per protocole, essai contrôlé randomisé

Introduction

Les essais contrôlés randomisés sont le type d’étude idéal pour juger de l’efficacité et de la sécurité des traitements .Lorsque un patient est inclus dans un essai thérapeutique randomisé, il est alloué par tirage au sort à un groupe de traitement (nouveau traitement ou traitement de référence). Il doit ensuite être suivi et évalué selon un protocole d’étude défini à l’avance, bien précis et identique pour tous les patients. Dans un scenario idéal tous les patients suivraient les instructions et poursuivraient leur traitement de la manière définie par le protocole. Dans la vraie vie, malheureusement les règles de traitement, de suivi et