microbiologie

Pages: 24 (5818 mots) Publié le: 11 novembre 2014
La thérapie génique
La thérapie génique consiste à transférer des acides nucléiques dans des cellules
cibles afin d’obtenir un effet thérapeutique. Le concept de départ de la thérapie génique
était le transfert « additif » d’une copie saine d’un gène endogène afin de restaurer
l’expression qualitative ou quantitative d’une protéine déficiente dans le cadre de
maladies monogéniques. Mais cesapproches se sont diversifiées et concernent
également le transfert de gènes codant des protéines thérapeutiques dont le but
est de vacciner, ou encore de détruire sélectivement des cellules cancéreuses ou
infectées. Plus récemment, le transfert d’acide nucléique a également été développé
pour effectuer de la réparation génique, plutôt que de la supplémentation. Il est
également possible demoduler l’expression génique endogène en agissant sur
l’ARN, soit afin de rétablir une expression (saut d’exon), soit pour le dégrader
(ARN interférence, ribozymes).
Le transfert d’acides nucléiques dans les cellules nécessite un transporteur - ou
vecteur. En effet, le contexte de transfection est pour le moins défavorable sans
une vectorisation car l’ADN seul est une macromolécule fragile quiest peu internalisée
par les cellules du fait de nombreuses barrières.

Les pathologies visées par la thérapie génique

Les essais cliniques de thérapie génique concernent le traitement des cancers, les
maladies monogéniques, les maladies infectieuses et les maladies
cardiovasculaires. Historiquement, les maladies visées par les traitements de
thérapie génique étaient les maladiesgénétiques monogéniques telles que les
déficiences immunitaires, les myopathies et la mucoviscidose. Actuellement, le
spectre des maladies visées s’est élargi, constitué par l’ensemble des « affections
dont le mécanisme est une perte de fonction qu’il s’agit de compenser par l’apport
d’une construction génétique commandant la synthèse de la protéine déficiente ».
Les maladies monogéniques sonttoujours des cibles potentielles de la thérapie
génique, mais s’y ajoutent des maladies acquises incurables, telles que le cancer,
les maladies cardiovasculaires, infectieuses et inflammatoires. Les seules cellules
traitées sont les cellules somatiques, et on n’envisage une thérapie génique que
dans les cas où il n’existe pas de thérapeutique « classique » efficace. De
nombreux essais en cours sontprospectifs, dans ces derniers, le gène utilisé est
un gène rapporteur, à partir duquel est produite une protéine facilement dosable ou
localisable, et non un gène thérapeutique.

Les cellules cibles
La thérapie génique somatique s'oppose à la thérapie génique germinale, où
le nouveau gène se retrouve dans toutes les cellules de l'organisme,
notamment dans les gamètes ; il sera donctransmissible à la descendance
comme un nouveau caractère génétique. La thérapie génique germinale n’est
réalisée à ce jour que chez l’animal. Par transfert d’un gène thérapeutique dans
des embryons unicellulaires, celui-ci se retrouve dans toutes les cellules de
l’organisme issu de cet embryon, notamment dans les gamètes, et il sera donc
transmis à la descendance comme un nouveau caractèregénétique. Une telle
méthode n’aurait, dans l’immense majorité des cas, pas d’indication
thérapeutique chez l’Homme. En effet, il faudrait, pour ce faire, disposer des
embryons unicellulaires, tels qu’ils sont obtenus aujourd’hui, en plusieurs
exemplaires, par fécondation in vitro. Ensuite, dans le cas d’un couple risquant
d’avoir un enfant atteint, il faudrait faire un diagnostic des embryonsnormaux et de ceux possédant l’anomalie, grâce à des méthodes
réunies sous le terme de « diagnostic pré-implantatoire ».

Cependant, la réalisation d’un tel diagnostic conduirait évidemment à
écarter les embryons destinés à donner naissance à un enfant malade
et à ne transférer dans l’utérus maternel que les embryons indemnes,
cela aboutirait à un tri d’embryons et non pas à une tentative...
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