PROBLEMATIQUE:
La thérapie génique, un espoir de guérison pour certaines maladies génétiques? Plan :
Introduction
I -Les mutations génétiques à l'origine de maladies
A) Les mutations
B) Trois maladies génétiques La maladie des bébés-bulles L'adrénoleucodystrophie L'amaurose de Leber II- Le principe de la thérapie génique
A) Notions de base
B) Le gène-médicament Séquençage du génome Ciseaux à ADN
C) Comment administrer le gène médicament
D) Comment le transporter : les différents types de thérapie génique
E) Comment s’exprime le gène thérapeutique III- La guérison de certaines maladies enfin envisageable
A) Traitement des trois maladies génétiques
B) Des limites
C) Plans possibles pour l’avenir

Conclusion

Introduction :

Depuis de nombreux siècles, les maladies génétiques font l'objet d'un grand nombre de questionnements dans le domaine médicale et scientifique. En effet, ces maladies qui touchent l'ADN, cette partie de l'organisme si délicate à atteindre et qui est restée durant plusieurs millénaires inconnue, ont longtemps été considérées comme non-guérissables. Depuis quelques années, grâce à la découverte de l'ADN et du séquençage du génome de nouvelles possibilités sont apparues dans l'esprit des scientifiques. En effet, la structure moléculaire de l'Adn n'a été établie qu'à partir de 1953 par Jim Waston et Francis Crick qui ont d'ailleurs reçu le prix Nobel de physiologie et de médecine en 1962. Depuis cette découverte, de nombreuses équipes concentrent leurs recherches sur le génome et les séquences des gènes de nos cellules. Ainsi la mise en place de diverses techniques a permis d'envisager la guérison de certaines maladies génétiques. Parmi ces techniques: la greffe de gènes, plus communément appelée la thérapie génique. Mais la thérapie génique est-elle un réel espoir de guérison pour certaines maladies génétiques?
Afin de répondre à cette interrogation nous allons d'abord définir ce qu'est une