Thérapie génique

36ans. Actuellement le traitement le plus avancés reste la greffe pulmonaire et peut être des avancées futures avec la thérapie génique. En effet, la thérapie génique qui consiste à introduire une copie saine du gène dans les cellules du patient, est alors devenue une voie de recherche évidente. Même si des difficultés techniques entravent le passage du concept vers la thérapie, d'énormes progrès ont été réalisés dans ce domaine. L'acheminement du gène sain vers les cellules cibles nécessite l'utilisation

façons : 1 - Des recherches sont menées dans le domaine des thérapies génique et cellulaire. La thérapie génique dans l’ostéogenèse imparfaite pose des problèmes complexes car la maladie est hétérogène sur le plan génétique dépendant des types. La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif

mon opinion sur le sujet. Le dopage génétique est basé sur le principe de la thérapie génique. Cette dernière compte des bons et des mauvais côtés. D’après plusieurs experts, cette thérapie s’avère une innovation pour ce qui est de la détection, la prévention et le traitement de maladies incurables. D’un autre côté, elle permet de créer des athlètes génétiquement modifiés. Cette deuxième partie de la thérapie génique est condamnable par les fédérations sportives. Le dopage génétique consiste à

VIROLOGIE: Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus. Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter

par le chromosome de l'autre parent. Par ailleurs, certaines maladies génétiques ne se déclarent qu'à partir d'un certain âge. Dans certains cas, il est possible de traiter des carences d'ordre génétique par un régime approprié : la thérapie génique. Exemples de maladies génétiques La mucoviscidose est une affection au cours de laquelle les glandes à mucus fabriquent un liquide abondant, trop visqueux, riche en protéines (l’épaississement des sécrétions est à l’origine des

7 dans le gène CFTR. Ce gène code une protéine-canal destinée à véhiculer du sodium, du chlore, et de l’eau, au niveau de la membrane bronchique. C’est l’absence de cette protéine qui entraîne une insuffisance respiratoire. 1. La thérapie génique. La thérapie génique est un processus qui consiste à introduire du matériel génétique (gène) dans les cellules d’un organisme pour y corriger une anomalie (mutation, altération,..) à l’origine d’une pathologie. Il s’agit souvent d’apporter un gène normal

fluidifiant le mucus ou d’antibiotiques luttant contre les infections bronchiques, administrés directement sur les bronches c’est la nébulisation. Pour aller encore plus loin cette technique peut aider à corriger l’anomalie du gène CFTR : c’est la thérapie génique. Elle consiste à implanter un allèle fonctionnel dans chaque cellule pulmonaire atteinte. Pour transporter cet allèle, il faut disposer d’un vecteur qui soit à la fois efficace et sans danger (doc 3 page 283). -Quand la fonction respiratoire

trois échelles : macroscopique cellulaire microscopique Le phénotype macroscopique dépend du phénotype cellulaire lui-même induit par le phénotype moléculaire. 5 - Les traitements La kinésithérapie, l'oxygénothérapie et la thérapie génique. La thérapie génique utilise des acides nucléiques (ADN ou ARN) pour soigner ou prévenir des maladies. Selon la pathologie, cet objectif peut être atteint en délivrant aux cellules un gène fonctionnel qui remplace le gène défectueux à l’origine de la

qui signifie que les parents possèdent chacun un allèle récessive codant pour la CFTR non fonctionnelle. 1/2 M+ 1/2 M- 1/2 M+ M+/M+ 1/4 M+/M- 1/4 1/2 M- M-/M+ 1/4 M-/M- 1/4 L'enfant a un risque sur quatre d'être malade. Il existe différentes thérapies : Il y a la kinésithérapie respiratoire qui consiste à masser le malade au niveau du thorax ce qui a pour but de déboucher les bronches en évacuant le mucus. Il y a aussi l'oxygénothérapie qui consiste à apporter de l'air enrichi en dioxygène à l'aide

 SOMMAIRE Introduction I-Définitions des termes du sujet 1-Définition d'une maladie 2- Définition de génétique 3- Définition de maladie génétique a- les maladies géniques b- les maladies chromosomiques c- Les fonctions et les organes atteints II-Exemples de deux maladies génétiques 1-Les leucodystrophies a- Les causes des leucodystrophies b- Les mécanismes à l'origine de la maladie leucodystrophie c- Les symptômes de la leucodystrophie et ses manifestations d- Les traitements