La thérapie génique

Qu'est ce que la thérapie génique ?
La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie. La thérapie génique vise à remplacer ou complémenter un allèle mutant défectif par un allèle fonctionnel ou à surexprimer une protéine dont l'activité aurait un impact thérapeutique. http://fr.wikipedia.org/wiki/Th%C3%A9rapie_g%C3%A9nique La thérapie génique est une méthode thérapeutique, pour l'heure expérimentale, qui repose sur une idée simple : si un gène est responsable d'une maladie, il suffit de remplacer le gène défectueux par le gène intact pour guérir la maladie. La thérapie génique utilise des gènes comme médicaments pour traiter certaines maladies génétiques ou pour modifier un comportement cellulaire. Il s’agit de transférer des gènes dans les cellules des patients afin de produire des protéines thérapeutiques spécifiques nécessaires pour combattre ou corriger les maladies visées. | | Aujourd'hui, quand on parle de thérapie génique, il s'agit de la thérapie génique somatique : des gènes sont introduits exclusivement dans des cellules somatiques, c'est à dire non sexuelles. Si l'expérience est portée sur des cellules sexuelles, il s'agit de thérapie génique germinale. Cette une technique qui n'est pas encore maîtrisée. Elle consisterait à appliquer la thérapie génique à un embryon au stade précoce ou aux cellules germinales d'un adulte (ovule ou spermatozoïdes). Le gène introduit serait alors transmis à toutes les cellules du futur individu modifiant son patrimoine génétique. Cette méthode pose des problèmes éthiques, notamment parce qu'elle touche au patrimoine héréditaire de l'homme. http://www.genethique.org/doss_theme/dossiers/therapie_genique/acc.therapie.htm |

L'absence ou la structure défectueuse d'un gène peut modifier la composition des protéines produites par la cellule provoquant ainsi certaines