La thérapie génique a pu être inventée grâce aux progrès extraordinaires connus par la génétique depuis les années 1970. À cette époque sont apparus les premiers outils du «génie génétique», appelé aussi «technologie de l'ADN recombinant» : enzymes de restriction*, sondes et clonage moléculaires, grâce auxquels le génome des organismes supérieurs (eucaryotes*), y compris celui de l'homme, devenait enfin accessible à une analyse détaillée. Se livrant à un incroyable essai sur l'ADN, les chercheurs peuvent désormais isoler, purifier et produire grand nombre de gènes pour en étudier la structure, le fonctionnement et la régulation. Grâce à ces nouvelles techniques, de nouveaux espoirs naissent pour soigner des maladies qui jusqu'ici étaient incurables.

I- Le principe de la thérapie génique

Pour guérir les maladies génétiques, les chercheurs se basent sur l'origine de tous être vivant, le gène*, et ce qui en découle : les protéines*. En effet, une protéine est synthétisée à partir d'un brin d'ARN messager* qui lui-même est transcrit sur l'ADN. La thérapie génique consiste à greffer un gène sain sur un organisme porteur d'un gène défectueux dans l'espoir de guérir (voir thérapie génique.gif ). Les chercheurs se servent d'un gène thérapeutique, qui produira une protéine thérapeutique qui pourra guérir la maladie. Il faut donc d’abord trouver quel gène est déficient, puis trouver un gène sain et/ou empêchant la synthèse de la protéine néfaste. Ce gène peut être soit dans le génome* ( voir génome.jpg ) d’un individu sain, soit dans le génome d’une autre espèce. Ensuite, il faut trouver un moyen pour intégrer le gène au génome de la cellule cible afin que celui-ci s'exprime et voir si tout comme pour une greffe d' organe, le génome* peut rejeter un gène étranger. Pour cela on va sûrement utiliser des techniques de clonage* (voir clonage.swf , la technique est la même que pour le clone d'une vache, mais ce cerait un clone de gène qui serait effectué) et se servir