Thérapie génique

faire passer l’espérance de vie des malades de 7 à 46 ans ces dernières 40 années. Pour aller plus loin, on cherche à corriger la maladie en introduisant dans les cellules pulmonaires des allèles fonctionnels du gène CFTR. On parle de thérapie génique puisqu’on cherche à remplacer un allèle défectueux par un allèle fonctionnel. Des essais cliniques utilisant cette technique sont en cours et les résultats sont plutôt concluants mais se heurtent au fait que les cellules épithéliales se

18) Dans quel chapitre avons-nous mentionné la lèpre et les bébés « phocomèles » ? pour illustrer quel concept 19) Nous avons en parlant des causes de la déficience fait allusion à deux « bébés », lesquels ? 20) Expliquez le principe de thérapie génique en mettant en évidence une des fonctions du gène ( prenez l’exemple du « bébé bulle » pour illustrer » 21) Citez des phénomènes en lien avec la génétique, en lien avec l’immunité ! 22) La différence entre intégration fonctionnelle et intégration

cellule d'un individu. Grâce à cela on peut connaître les phénotypes des individus. Lorsque les allèles suceptibles de provoqués une maladie sont identifiés on peut pratiquer une médecine préventive (regime adaptés, hygiène de vie ..) B. La thérapie génique On insére des allèles fonctionelles dans les cellules de malades. On applique ainsi les techniques de transgènes à la médecine. C. Le diagnostic prénatal ' C'est l'ensemble des techniques permettant d'identifier, en début de grossesse

maïs NK603. Qu'elles sont les impacts des OGM sur la santé ? Elle concerne à la fois la santé et l’alimentation, on peut voir le côté positif des OGM : Pouvoir traiter des maladies graves (comme le cancer, la leucémie …) grâce à une thérapie génique qui consiste à introduire un gène normal dans les cellules malades. Des médicaments fabriqués à base de bactéries génétiquement modifiées (exemple : hormone de croissance et insuline.) Et d'autres recherches se font encore sur des molécules

l’hormone de croissance humaine a permis depuis le début des années 1980, de traiter de nombreux cas de nanisme. Les micro-organismes génétiquement modifiés sont également utilisés pour la production d’insuline ou de vaccins anti- hépatite B. La thérapie génique a d’ores et déjà été expérimentée pour des pathologies très diverses, du cancer aux maladies cardiovasculaires, de la myopathie à la mucoviscidose. A l’avenir, le génie génétique pourra, par exemple, permettre de lutter contre certaines maladies

initialement. Pour la thérapie génique (dans le cas de maladies génétiques), on corrige un gène défectueux dans les cellules de l’organisme en introduisant une copie du gène parfaitement fonctionnelle. Pour ce faire, on utilise des virus qui sont des vecteurs pour transmettre la bonne version du gène, mais ils sont modifiés. Ils n’ont plus leur pouvoir pathogène (plus de pouvoir de multiplication et de réplication). Ces technologies naturelles de transfert sont utilisées en thérapie génique. Quand on a

traitement efficace ne peut ralentir ou arrêter cette destruction progressive, chaque cellule musculaire manquant d’un gêne. Il était dès lors jusqu’il y a peu de temps même impensable d’imaginer le moindre remède. Mais les avancées récentes (thérapie génique par exemple), autorisent depuis peu un espoir grandissant : on peut aujourd’hui repérer le gène malade, décoder son ADN et même réintroduire dans certains cas un gène sain comportant la bonne séquence d’ADN à l’intérieur d’une cellule malade

croissance. Ces molécules présentes dans l'organisme permettent le développement et la différenciation des cellules. Le GDNF (facteur neurotrophique dérivé des gliocytes) est un facteur de croissance qui protègerait les neurones dopaminergiques, • la thérapie génique. Evolution de la maladie : L'évolution de la maladie varie d'une personne à une autre. Le patrimoine génétique, l'état de santé général et le mental du patient influencent l'évolution de la maladie. Certains patients voient passer

l'Homme pour mettre au point des thérapies nouvelles, issues de la connaissance des gènes, combinant thérapie génique et cellulaire. Ces thérapies qui préfigurent la médecine de demain représentent un espoir pour bon nombre de maladies invaincues. Cette année, l'AFM financera plus de 300 programmes de recherche et continuera d'apporter son soutien aux essais sur l'Homme en cours ou en préparation et aux structures susceptibles de les mener. En attendant les thérapies, l'AFM se bat aussi pour la reconquête

étudient de près XP en essayant de corriger le défaut au niveau de la réparation de l’ADN. Des cellules cultivées en laboratoire avec XP ont récemment pu être reproduite par les laboratoires l’Oreal ce qui ouvre des perspectives pour de futures thérapies géniques. Les gènes responsables de la majorité des types de XP ont été identifiés. Plusieurs laboratoires aux États-Unis, en Europe et au Japon étudient les gènes XP et essaient d’en comprendre le fonctionnement. L’accent est aussi porté sur l’amélioration