Thérapie génique

espoirs de correction de la mucoviscidose(livre ou internet) 1/ E xpliquez les principes des traitements contre la mucoviscidose. 2/ Expliquez comment, dans son principe, la thérapie génique offre un espoir de corriger la maladie. Indiquez quelques-uns de ses avantages et de ses limites . 4. Maladies à origines plurifactorielles Constat : Le diabète

avoir été soignées, même si on manque encore de recul pour décrire les effets à long terme. Des équipes de chercheurs travaillent également pour soigner des chiens Golden retrievers touchés par l’équivalent de la maladie de Duchenne. On parle de thérapie génique. d) Il n'existe pour l'heure aucun traitement de la dystrophie musculair. Un mode de vie équilibré, l'exercice et les médicaments peuvent toutefois contribuer à une meilleure qualité de vie. Pour maintenir son tonus musculaire, il faut

distrophine, il s’agit de la myopathie de Duchêne, les cellules qui ne sont pas équipées, va voir son tissu musculaire se dégrader et devenir fibreux, présenter de troubles moteurs, cardiaques. Et finir sa vie aux alentours de 15 ans faute de thérapies géniques. Maladie héréditaire portée par l’X, affectant l’homme de manière récessive.

d'anticiper le moins mal possible les besoins actuels et à venir. Des technologies actuellement émergentes, mais dont on ne connaît pas bien, en 2004, l'avenir sont par exemple : * les micromachines ; * les calculateurs quantiques ; * la thérapie génique. Automatique (L'automatique fait partie des sciences de l'ingénieur. Cette discipline traite de la modélisation, de l'analyse, de la commande et, de la régulation des systèmes dynamiques. Elle a pour fondements théoriques les mathématiques,

sels / conjugés pour les protéger (acidité  gastrique,  …) Extraits de plantes ou synthétiques Représentent la majorité des médicaments (~ 90%) Macromolécules. Protéines recombinantes (ex. anticorps monoclonaux) Oligonucléotides (thérapie génique) Cellules (thérapie cellulaire). Matures (transfusion) ou immatures (cellules souches) Autologues, allogéniques ou xénogéniques ± Vecteurs. Spear BB et al. Trends Mol Medicine 2001:7:201-206 10 février 2015 Ch. Funck-Brentano (19) UE 2.11.S1 – Licence

glycémie lui-même et s’injecte les doses d’insuline ou porte une pompe permettant une perfusion sous-cutanée continue. Des greffes de pancréas, voire des seuls îlots de Langerhans commencent à se développer, en fonction des donneurs. Enfin, la thérapie génique, avec l’intégration du gène codant pour l’insuline, ouvre des perspectives d’avenir prometteuses. Le traitement n’empêche pas le patient de surveiller son alimentation afin d’éviter toute variation brusque de son taux de glucose plasmatique.

l'homme en prenant le relais de la nature là où celle-ci rencontre des obstacles. Nous pouvons supposer que tout ce qui ira dans le sens de la nature pourra effectivement aider l'homme. En témoignent aujourd'hui les avancées considérables de la thérapie génique : la connaissance approfondie de la nature et du fonctionnement des gènes nous permet d'espérer la guérison de maladies graves. A l'image de ce qu'a permis depuis 1981 la Procréation Médicalement Assistée, la technique humaine vient au secours

qui présente / Réf présentation 20/07/2009 56 Réintroduction d’un gène fonctionnel dans les cellules souches hématopoïétiques Réintroduction des cellules corrigées dans la souris Mise au point chez la souris d’une stratégie de thérapie génique visant à corriger le défaut d’expression du gène codant pour la chaîne γc Blood 95: 3071-3077 (2000) Unité qui présente / Réf présentation 20/07/2009 57 Science 288:669-672 (2000) Les lymphocytes T et B, les cellules NK, les

Lipide Sucre : héparine synthétique (pentasaccharide) Oligonucléotides ADN (thérapie génique) ARN (anti-sens, miRNA) Entités Macromoléculaires Vecteurs (liposomes-virus) Les Cellules (souche) Thérapie Cellulaire, greffon de moelle de sang de cordon. Forme Galénique Innovante - Encapsulation du médicament dans des lipides: Liposome - Couplage médicament-anticorps (ciblage) - Vecteurs viraux (thérapie génique). - couplage à un dispositif médical stent coronaire « actif » stérilet avec

nocturne est également un des motifs importants de consultation avec l’ergothérapeute pour le repos du dos et la respiration. L’orthophoniste/logopédiste : est un spécialiste qui est fréquenté pour pouvoir travailler la déglutition et la mastication. La thérapie chez l’orthophoniste a pour objectif principal de conserver le plus longtemps possible l’alimentation normale et retarder l’emploi d’une nutrition entérale12 Il est nécessaire de recourir à un traitement nutritionnel afin de travailler la mastication