Thérapie génique

santé. J’aimerais vous parler d’un exemple en particulier. En effet, en avril 2000, une première mondiale française en thérapie génique avait été réalisée. Des enfants atteints d'un déficit immunitaire sévère (SCID, Severe Combined Immunodeficiency), appelés des « bébés bulle », ont pu sortir de la bulle protectrice dans laquelle ils vivaient grâce à une thérapie génique. En effet, un an après avoir introduit un gène médicament dans les cellules de leur moelle osseuse, ces enfants avaient retrouvé

Christian Barnard réalise la première greffe cardiaque en Afrique du Sud. ¤ les espoirs offerts par la thérapie génique aujourd'hui Depuis les années 1990, la médecine connaît une nouvelle amélioration avec la thérapie génique. A terme, on devrait pouvoir reconstituer des organes en cultivant des cellules et lutter efficacement contre les maladies du vieillissement. Grâce à ces thérapies, l'espérance de vie devrait encore progresser. II. Comment le peintre Norman Rockwell représente-t-il une

qu’un gène puisse s’exprimer au sein de cellules de n’importe quelle autre espèce montre que l’universalité du code génétique. La transgénèse intraspécifique est utilisée en thérapie génique : elle consiste dans la plupart des cas en un transfert de gène, ciblé vers les cellules exprimant un allèle défectueux. La thérapie génique germinale chez l’Homme est interdite à ce jour. Un phénotype macroscopique (ex : couleur des yeux) donné résulte de l’expression combinée de plusieurs gènes. La mutation

responsables de cette vision Nocturne ou crépusculaire). Ayant pour origine au niveau tissulaire la rétine, on parlera de « Rétinopathie ». Saisir des informations et les mettre en relation avec les connaissances Les étapes d’une thérapie génique : -Identification du gène responsable de la maladie, le gène RPE. -Choix d’un virus et incorporation dans son génome de l’allèle normal du gène RPE. -Injection du virus vecteur du gène humain au niveau de la rétine du chien malade. -infection

greffes empêchant le rejet de celle-ci. Ils interviennent également dans la création de vaccins (puisque les vaccins sont des produits biologiques composés de micro-organismes vivants) et sont parfois nécessaires à des soins par thérapie génique (la thérapie génique est une technologie médicale qui consiste à transférer des gènes ou des fragments de gènes dans le but de prévenir et traiter une maladie). En effet, des virus (qui sont considérés comme des micro-organismes) peuvent intervenir en modifiant

I) Introduction…………………………………............................................................p.5 1) Présentation de l’entreprise……………………………………………………………….p.6 2) Présentation du sujet du stage……………………………………………………….....p.9 3) La thérapie génique……….…………………………………………………….……………p.10 II) Le matériel……………………………………………………………………………….p.13 1) Les fiches de vies……………………………………………………………………………….p.15 2) La qualification d’installation………………………………………………………………p.15 3) La qualification opérationnelle…………………………………………………………

stimuler le fonctionnement de la protéine CFTR et la Thérapie génique*, qui est la piste apportant le plus d’espoir quant à l’avenir. Grâce à la science, il existe désormais des traitements ne guérissent pas mais qui permettent l’augmentation de l’espérance de vie (cf.doc5) et l’amélioration des conditions de vie des malades : la kinésithérapie, les inhalations (cf.doc6) , les greffes de poumons (risquées mais performantes) et la thérapie génique.

m’entouraient pour m’apprendre les nouvelles techniques, la théorie et l’esprit de groupe sont vivement remerciées. Puis pour finir, Sébastien boni fut un maitre de stage encourageant qui donne une envie de continuer à apprendre et à évoluer dans la thérapie génique. II. Abréviations -mesure °C : degré Celsius 1Δ  : 1mg /ml mg : milligramme ng : nanogramme ml : millilitre µl : microlitre -autre AAV : virus adéno-associés ADN : Acide désoxyribonucléique ARN : Acide ribonucléique

de problématiques où l’immunité est impliquée ( SIDA, vaccin + …. Voir vos notes) CAUSES GENETIQUES( ou INNEES) Le prof a donné des exemples de questionnements dans la société où la GENETIQUE est au centre de l’attention : OGM, thérapie génique, clonage, maladies génétiques Le professeur a défini la notion de gène et expliqué son utilité et expliqué en quoi et comment un individu peut « devenir » génétiquement DEFICIENT INTELLECTUEL [pic] VOIR VOS NOTES !

modèles animaux o 2.5.1 La souris mdx o 2.5.2 Dystrophie musculaire canine o 2.5.3 Dystrophie musculaire féline • 2.6 Les thérapies o 2.6.1 La thérapie par médication o 2.6.2 La thérapie génique o 2.6.3 La thérapie cellulaire 2.1 Historique La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) a été caractérisée en 1861 par Duchenne de Boulogne (ou Guillaume Benjamin Amand Duchenne, 1806-1875) (Duchenne